Tafamidis

Active substance
Tafamidis
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication
Transthyretin cardiomyopathy

1. Product

Proprietary name
Vyndaqel
Manufacturer
Pfizer
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule, soft
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Particularity
New therapeutical formulation
Expected Registration
December 2019
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019 of Q1 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
20 mg / 80 mg
References
NCT01994889

4. Expected patient volume per year

References
Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional comments
Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie potentieel een erg grote groep.

5. Expected cost per patient per year

Cost
90,000 - 110,000
References
Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Additional comments
De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.