Tafamidis

Stofnaam
Tafamidis
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Transthyretin cardiomyopathy

1. Product

Merknaam
Vyndaqel
Fabrikant
Pfizer
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule, Zacht
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuwe toedieningsvorm
Verwachte registratie
December 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019 of Q1 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
20 mg / 80 mg
Bronnen
NCT01994889

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen
Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie potentieel een erg grote groep.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
90.000 - 110.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.