Tafamidis

Active substance
Tafamidis
Domain
Cardiovascular diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication
Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).

1. Product

Proprietary name
Vyndaqel
Manufacturer
Pfizer
Mechanism of action
Protein chaperone
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule, soft
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Particularity
New therapeutical formulation
Submission date
January 2019
Expected Registration
February 2020
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered
Additional comments
De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. Poisitieve CHMP-opinie in december 2019. Geregistreerd in februari 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Geen
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
61 mg
References
NCT01994889

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional comments
Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

5. Expected cost per patient per year

Cost
134,215
References
Z-index; Fabrikant
Additional comments
De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 367,71 (Z-index). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €134.215,- voor de geregistreerde indicatie. De 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61 mg tablet geïntroduceerd worden. De prijsstelling van deze nieuwe formulering zal niet voor het Q3 2020 publiek beschikbaar zijn.

6. Potential total cost per year

Total cost

134,215,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.