Expand all sections

Tafamidis

Vyndaqel

Extended indication Transthyretin cardiomyopathy
Therapeutic value Possible added value
Total cost 134,215,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Tafamidis
Domain Cardiovascular diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication Transthyretin cardiomyopathy
Proprietary name Vyndaqel
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Protein chaperone
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule, soft
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date January 2019
Expected Registration February 2020
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in februari 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Geen
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 61 mg
References NCT01994889

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional remarks Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Expected cost per patient per year

Cost 134,215.00
References Z-index; Fabrikant
Additional remarks De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 367,71 (Z-index). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €134.215,- voor de geregistreerde indicatie. Voor deze indicatie zal een 61 mg tablet geintroduceerd worden. De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn.

Potential total cost per year

Total cost

134,215,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.