Tafamidis

Vyndaqel
Active substance

Tafamidis
Domain

Cardiovascular diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Other medication for cardiovascular diseases
Extended indication 
Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).

Product
Proprietary name

Vyndaqel
Manufacturer

Pfizer
Mechanism of action

Protein chaperone
Route of administration

Oral
Therapeutical formulation

Capsule, soft
Budgetting framework

Extramural (GVS)
Additional comments 
Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Registration
Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
Particularity

New therapeutical formulation
Submission date

January 2019
Expected Registration

February 2020
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registered
Additional comments 
De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. Positieve CHMP-opinie in december 2019. Geregistreerd in februari 2020. ZIN beoordeelt of tafamidis opgenomen kan worden in het GVS, start beoordelingsdossier 7 april 2020.

Therapeutic value
Current treatment options

Geen
Therapeutic value

Potential added value
Substantiation

De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Duration of treatment

Not found
Frequency of administration

1 times a day
Dosage per administration

61 mg
References 
NCT01994889

Expected patient volume per year
Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional comments 
Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Expected cost per patient per year
Cost

€ 120,794.00
References 
Z-index; Fabrikant
Additional comments 
De kosten (ex BTW) per capsule van 20 mg betreffen € 330,97 (taxe 11/2020). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120,794 voor de geregistreerde indicatie. De 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61 mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20 mg.

Potential total cost per year
Total cost

€ 120,794,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension
Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.