Tafamidis

Active substance

Tafamidis

Domain

Cardiovascular diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Other medication for cardiovascular diseases

Extended indication
Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM).

Product

Proprietary name

Vyndaqel

Manufacturer

Pfizer

Mechanism of action

Protein chaperone

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule, soft

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Particularity

New therapeutical formulation

Submission date

January 2019

Expected Registration

February 2020

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registered

Additional comments
De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. Positieve CHMP-opinie in december 2019. Geregistreerd in februari 2020. ZIN beoordeelt of tafamidis opgenomen kan worden in het GVS, start beoordelingsdossier 7 april 2020.

Therapeutic value

Current treatment options

Geen

Therapeutic value

Potential added value

Substantiation

De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.

Duration of treatment

Not found

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

61 mg

References
NCT01994889

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Additional comments
Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Expected cost per patient per year

Cost

120,794.00

References
Z-index; Fabrikant
Additional comments
De kosten (ex BTW) per capsule van 20 mg betreffen € 330,97 (taxe 11/2020). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120,794 voor de geregistreerde indicatie. De 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61 mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20 mg.

Potential total cost per year

Total cost

120,794,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.