Vouw alle secties open

Tafamidis

Vyndaqel

Uitgebreide indicatie Vyndaqel 61 mg is geïndiceerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdos
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Totale kosten 120.388.000,00
Registratiefase Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof Tafamidis
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Vyndaqel 61 mg is geïndiceerd voor de behandeling van wild-type of erfelijke transthyretineamyloïdose bij volwassen patiënten met cardiomyopathie (ATTR-CM)
Merknaam Vyndaqel
Fabrikant Pfizer
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule, zacht
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum Januari 2019
Verwachte registratie Februari 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen EMA registratie voor Vyndaqel 61 mg voor deze indicatie is verkregen in februari 2020. Het Zorginstituut concludeerde dat Vyndaqel 61 mg een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II) en adviseerde de minister voor Medische Zorg. De Vyndaqel 20 mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Zowel Vyndaqel 20 mg als Vyndaqel 61 mg zijn opgenomen in het GVS.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 61 mg
Bronnen NCT01994889

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 120.388,00
Bronnen G-standaard; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Voor de cardiomyopathie indicatie worden patienten behandeld met een 61mg tablet. De prijs (exclusief BTW) per capsule van 61mg betreffen €335,76 (taxe 5/2022). Kosten per gebruiker per jaar betreft €120.000 voor deze indicatie. Er is een financieel arrangement van kracht voor de aandoening "Cardiomyopathie (ATTR-CM)", welke loopt tot en met 31 december 2025.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

120.388.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.