Tafamidis Medicine 13 December 2018 Extended indication Transthyretin cardiomyopathy Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Tafamidis Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Transthyretin cardiomyopathy Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Vyndaqel Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule, soft Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Tafamidis is een eiwitchaperone die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdformatie voorkomt. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date Expected Registration December 2019 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019 of Q1 2020. Therapeutic value Current treatment options Geen Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden LV functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – nl. alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 20 mg / 80 mg References NCT01994889 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Additional remarks Het is nog erg lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopatie hebben, er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. De werkgroep verwacht niet dat het product zo groot wordt als Entresto bij HF met verminderde EF (ongeveer 3.000 patiënten). Afhankelijk van de precieze indicatie potentieel een erg grote groep. Expected cost per patient per year Cost € 90,000.00 - 110,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl, GIP-databank Additional remarks De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De prijsstelling voor de nieuwe formulering voor deze indicatie zal niet voor het eerste kwartaal van 2020 beschikbaar zijn. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks