Tafamidis Medicine 13 December 2018 Extended indication Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Therapeutic value Possible added value Total cost € 120,388,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Tafamidis Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Vyndaqel is indicated for the treatment of wild‑type or hereditary transthyretin amyloidosis in adult patients with cardiomyopathy (ATTR-CM). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Vyndaqel Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action Protein chaperone Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule, soft Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Tafamidis is een eiwitchaperonne die de correcte eiwitvouwing van TTR bewerkstelligt en amyloïdeformatie voorkomt. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date January 2019 Expected Registration February 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De ATTR-ACT studie heeft zijn primaire eindpunt gehaald. EMA registratie verkregen in februari 2020. Het Zorginstituut concludeerde dat tafamidis 61 mg vrije zuur een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van een placebo bij de behandeling van ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen (NYHA klasse I of klasse II) en adviseerde de minister voor Medische Zorg tafamidis 61 mg pas op te nemen in het pakket na prijsonderhandelingen. Therapeutic value Current treatment options Geen Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De therapeutische meerwaarde is er zeker. Het is het eerste middel dat effectief is gebleken in de behandeling van HF met behouden Linker Ventrikel functie (HFpEF). Het gaat nadrukkelijk om een selectie van de patiënten met HFpEF – namelijk alleen degenen die de transthyretin CMP hebben. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 61 mg References NCT01994889 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Grogan et al. J Card Fail. 2017 Aug;23(8):S73; GIPdatabank Additional remarks Het is nog lastig in te schatten hoeveel patiënten deze vorm van cardiomyopathie hebben. Er is grote variatie in de geschatte prevalentiecijfers. Afhankelijk van de precieze indicatie is de verwachting dat het patiëntvolume niet boven de 1.000 patiënten per jaar zal komen te liggen. Expected cost per patient per year Cost € 120,388.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Z-index; Fabrikant Additional remarks De kosten (exclusief BTW) per capsule van 20mg betreffen €329,83 (taxe 5/2021). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €120.000 voor de geregistreerde indicatie. De 20mg capsule is geregistreerd voor de behandeling van volwassen patiënten met systemische transthyretine-amyloïdose en stadium 1 symptomatische polyneuropathie om perifere neurologische stoornissen te vertragen. Voor de cardiomyopathie indicatie zal een 61mg tablet geïntroduceerd worden welke een overeenkomstige lijstprijs heeft als de 20mg. Potential total cost per year Total cost € 120,388,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks