Tagraxofusp

Stofnaam

Tagraxofusp

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Non-hodgkin lymfoom agressief

Uitgebreide indicatie
Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)

1. Product

Merknaam

Elzonris

Fabrikant

Stemline

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) .

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Datum indiening

Februari 2019

Verwachte registratie

Oktober 2019

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

Daunorubicine en cytarabine

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

The efficacy of Elzonris was studied in two cohorts of patients in a single-arm clinical trial. The first trial cohort enrolled 13 patients with untreated BPDCN, and seven patients (54%) achieved complete remission (CR) or CR with a skin abnormality not indicative of active disease (CRc). The second cohort included 15 patients with relapsed or refractory BPDCN. One patient achieved CR and one patient achieved CRc.

Behandelduur

Gemiddeld 5 dag/dagen

Toedieningsfrequentie

1 maal per dag

Dosering per toediening

1 dosis

Bronnen
HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA
Aanvullende opmerkingen
BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen
Prijs nog niet bekend

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders

Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.