Tagraxofusp

Werkzame stof

Tagraxofusp

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Non-hodgkin lymfoom agressief

Uitgebreide indicatie
Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)

1. Product

Merknaam

Elzonris

Fabrikant

Stemline

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) .

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Februari 2019

Verwachte registratie

Maart 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Daunorubicine en cytarabine

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert.

Behandelduur

Gemiddeld 5 dag/dagen

Toedingsfrequentie

1 maal per dag

Dosis per toediening

1 dosis

Bronnen
HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

80.000 - 120.000

Bronnen
SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl; https://www.drugs.com/price-guide/elzonris
Aanvullende opmerkingen
Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar. De prijs voor Elzonris intraveneus oplossing (1.000 mcg/mL) is ongeveer $26,662 (~€24.000) in de VS voor een hoeveelheid van 1 dosis. Dit zou bij 5 doses €120.000 bedragen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

650.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Aanvullende opmerkingen
Prijs nog niet bekend

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders

Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.