Tamibarotene

Stofnaam

Tamibarotene

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Treatment of patients with relapsed or refractory non-APL AML (acute promyelocytenleukemie is een subtype van acute myeloïde leukemie), relapsed or refractory higher-risk MDS (myelodysplastic syndrome), newly diagnosed treatment naïve AML, or transfusion dependent, lower-risk MDS.

1. Product

Merknaam

Amnolake

Fabrikant

Syros

Werkingsmechanisme

Receptoragonist

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Retinoic acid receptor (RAR) agonist.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Fase II klinisch onderzoek

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Bronnen
NCT02807558
Aanvullende opmerkingen
Verschillende doseringen onderzocht

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
NKR; LLS.org
Aanvullende opmerkingen
Totaal aantal AML patienten 674, 10-15% van de volwassen AML patienten heeft APL. Totaal aantal MDS patiënten betreft 695.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
GoodRx.com
Aanvullende opmerkingen
28 dose packs (3 tablets) Xermelo 250 mg $5,300.00 in de VS.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.