Teplizumab

Extended indication	To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Therapeutic value	No judgement
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Teplizumab
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Diabetes
Extended indication	To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Manufacturer	Provention bio
Mechanism of action	Other
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	CD3 antigen inhibitor

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Accelerated assessment
Particularity	New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date	2021
Expected Registration	2022
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value	No judgement
Substantiation	De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben.
Duration of treatment	Average 2 week / weeks
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT01030861
Additional remarks	Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Expected patient volume per year

References	GIPdatabank;
Additional remarks	Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714. 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000. De incidentie zal naar waarschijnlijkheid maximaal 2.000 patiënten bedragen. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en 2e graads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

References

GIPdatabank;

Additional remarks

Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714. 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000. De incidentie zal naar waarschijnlijkheid maximaal 2.000 patiënten bedragen. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en 2e graads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.