Teplizumab

Uitgebreide indicatie	To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Teplizumab
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Diabetes
Uitgebreide indicatie	To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Fabrikant	Provention bio
Werkingsmechanisme	Overig
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	CD3 antigen inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben.
Behandelduur	Gemiddeld 2 week/weken
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Bronnen	NCT01030861
Aanvullende opmerkingen	Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	GIPdatabank;
Aanvullende opmerkingen	Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714. 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000. De incidentie zal naar waarschijnlijkheid maximaal 2.000 patiënten bedragen. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Bronnen

GIPdatabank;

Aanvullende opmerkingen

Totaal aantal gebruikers van diabetesmiddelen in 2016 was 814.714. 10% hiervan heeft diabetes type 1 dus het aantal patiënten in Nederland bedraagt ongeveer 80.000. De incidentie zal naar waarschijnlijkheid maximaal 2.000 patiënten bedragen. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.