Extended indication To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high ri
Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Teplizumab
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Diabetes
Extended indication To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Manufacturer Provention bio
Mechanism of action Other
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments CD3 antigen inhibitor

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date 2022
Expected Registration 2023
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen
Substantiation De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben. Een samenvatting over anti-CD3 mAb bij T1D : 1990s showed that a short course of an anti-CD3 mAb could induce long-term remission of autoimmune diabetes (Chatenoud et al., 1994), a finding that created the foundation for anti-CD3 mAb translation into T1D. Approximately 7 years after teplizumab’s original development, clinical safety and efficacy were shown in patients with new-onset T1D following a single 2-week course of therapy. C peptide was preserved at 2 years (and up to 5 years in some subjects) in newly diagnosed (≤12 weeks) T1D subjects (Herold et al., 2013, Sherry et al., 2011), although neither actual disease reversal (HbA1C <6.5%) nor reduced insulin use (<0.5 u/kg/day) was observed. Nevertheless, this sustained effect after a short course of therapy supported teplizumab’s ability to induce a state of long-term immune tolerance. Dit geeft aan dat de ziekteduur of de patiëntengroep invloed kan hebben op het uiteindelijke effect.
Duration of treatment Average 2 week / weeks
Frequency of administration 1 times a day
References NCT01030861
Additional comments Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Expected patient volume per year

References GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst
Additional comments In 2019 waren er naar schatting ruim 1.1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Expected cost per patient per year

References https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market
Additional comments In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100.000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.