Uitgebreide indicatie To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high ri
Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Teplizumab
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Diabetes
Uitgebreide indicatie To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.
Fabrikant Provention bio
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CD3 antigen inhibitor

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben. Een samenvatting over anti-CD3 mAb bij T1D : 1990s showed that a short course of an anti-CD3 mAb could induce long-term remission of autoimmune diabetes (Chatenoud et al., 1994), a finding that created the foundation for anti-CD3 mAb translation into T1D. Approximately 7 years after teplizumab’s original development, clinical safety and efficacy were shown in patients with new-onset T1D following a single 2-week course of therapy. C peptide was preserved at 2 years (and up to 5 years in some subjects) in newly diagnosed (≤12 weeks) T1D subjects (Herold et al., 2013, Sherry et al., 2011), although neither actual disease reversal (HbA1C <6.5%) nor reduced insulin use (<0.5 u/kg/day) was observed. Nevertheless, this sustained effect after a short course of therapy supported teplizumab’s ability to induce a state of long-term immune tolerance. Dit geeft aan dat de ziekteduur of de patiëntengroep invloed kan hebben op het uiteindelijke effect.
Behandelduur Gemiddeld 2 week/weken
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT01030861
Aanvullende opmerkingen Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen GIPdatabank; https://www.nivel.nl/nl/publicatie/diabetes-mellitus-nederland-prevalentie-en-incidentie-heden-verleden-en-toekomst
Aanvullende opmerkingen In 2019 waren er naar schatting ruim 1.1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar. Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes autoantibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen https://seekingalpha.com/article/4397779-provention-bio-see-meaningful-upside-teplizumab-hits-market
Aanvullende opmerkingen In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100.000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.