Extended indication

To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high ri

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen

Registration phase

Clinical trials


Active substance



Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication


Extended indication

To prevent or delay the onset of type 1 diabetes (T1D) in relatives determined to be at very high risk for developing T1D aged 8 years and older.


Provention bio

Mechanism of action


Route of administration


Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional remarks
CD3 antigen inhibitor


Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment


New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Submission date

May 2023

Expected Registration

June 2024

Orphan drug


Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Therapeutic value

Possibly no place in the treatment regimen


De verwachting is dat immuuntherapie niet effectief zal zijn bij het behandelen van diabetes type 1. Indien patiënten preventief behandeld zullen worden, betekent dit dat gezonde jonge patiënten met een geneesmiddel behandeld worden dat mogelijk bijwerkingen kan hebben. Een samenvatting over anti-CD3 mAb bij T1D : 1990s showed that a short course of an anti-CD3 mAb could induce long-term remission of autoimmune diabetes (Chatenoud et al., 1994), a finding that created the foundation for anti-CD3 mAb translation into T1D. Approximately 7 years after teplizumab’s original development, clinical safety and efficacy were shown in patients with new-onset T1D following a single 2-week course of therapy. C peptide was preserved at 2 years (and up to 5 years in some subjects) in newly diagnosed (≤12 weeks) T1D subjects (Herold et al., 2013, Sherry et al., 2011), although neither actual disease reversal (HbA1C <6.5%) nor reduced insulin use (<0.5 u/kg/day) was observed. Nevertheless, this sustained effect after a short course of therapy supported teplizumab’s ability to induce a state of long-term immune tolerance. Dit geeft aan dat de ziekteduur of de patiëntengroep invloed kan hebben op het uiteindelijke effect.

Duration of treatment

Average 2 week / weeks

Frequency of administration

1 times a day

Additional remarks
Intravenous infusions of teplizumab given for 14 consecutive days. Each infusion takes about 30 minutes and is followed by a 2 hour observation period.

Expected patient volume per year

Additional remarks
In 2019 waren er naar schatting ruim 1,1 miljoen patiënten met diabetes mellitus bekend in de Nederlandse huisartsenpraktijken (prevalentie): 109.100 (10%) patiënten met type 1 diabetes en 1.028.700 (90%) patiënten met type 2 diabetes. Beide typen diabetes komen vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. 
Puur op basis van de te verwachten demografische ontwikkeling van de Nederlandse populatie, ligt de incidentie van diabetes type 1 tot 2040 rond de 3.600 tot 3.800 nieuwe patiënten per jaar.  Eerstegraads familieleden tussen de 8 jaar-45 jaar en tweedegraads familieleden tussen de 8 jaar-20 jaar komen in aanmerking, wanneer bevestigd is dat zij ten minste twee diabetes auto-antibodies hebben. Het is nog onduidelijk hoe groot deze preventief te behandelende groep is. Er wordt voorlopig niet verwacht dat deze behandeling ingezet zal worden in Nederland.

Expected cost per patient per year

Additional remarks
In bovenstaande press-release wordt een prijs van $100.000 in de Verenigde Staten genoemd. Ten opzichte van de  lijstprijs in de Verenigde Staten zal naar verwachting de Nederlandse lijstprijs lager zijn.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension


Other information

There is currently no futher information available.