Teprotumumab

Stofnaam
Teprotumumab
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)

1. Product

Fabrikant
Horizon
Werkingsmechanisme
Immunosuppressie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Resulaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per 3 weken
Dosering per toediening
10-20 mg/kg
Bronnen
NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 3.750

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Schildklier.nl
Aanvullende opmerkingen
Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteitsscore (CAS) die geincludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathy behandeld zal worden.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.