Teprotumumab

Active substance
Teprotumumab
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Other chronic immune diseases
Extended indication
Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)

1. Product

Manufacturer
Horizon
Mechanism of action
Immunosuppression
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
Resulaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times every 3 weeks
Dosage per administration
10-20 mg/kg
References
NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

4. Expected patient volume per year

References
Schildklier.nl
Additional comments
Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteitsscore (CAS) die geincludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathy behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 130,000
References
https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch
Additional comments
Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de VS rond de $150.000 komt te liggen (~€130.000)

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No

9. Other information

There is currently no futher information available.