Teprotumumab

Active substance Teprotumumab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Other chronic immune diseases
Extended indication Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)

Product

Manufacturer Horizon
Mechanism of action Immunosuppression
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2020
Expected Registration 2021
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials
Additional comments Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation Resulaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times every 3 weeks
Dosage per administration 10-20 mg/kg
References NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

Expected patient volume per year

References Schildklier.nl
Additional comments Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteitsscore (CAS) die geincludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathy behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Expected cost per patient per year

Cost < 130,000.00
References https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch
Additional comments Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de VS rond de $150.000 komt te liggen (~€130.000)

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.