Teprotumumab

Uitgebreide indicatie	Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Teprotumumab
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Fabrikant	Horizon
Werkingsmechanisme	Immunosuppressie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2021
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 3 weken
Dosis per toediening	10-20 mg/kg
Bronnen	NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen	Schildklier.nl
Aanvullende opmerkingen	Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Bronnen

Schildklier.nl

Aanvullende opmerkingen

Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 130.000,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch
Aanvullende opmerkingen	Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (~€130.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.