Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Teprotumumab
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Fabrikant Horizon
Werkingsmechanisme Immunosuppressie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2022
Verwachte registratie 2023
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion date fase 3 OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020. Bij de FDA ingediend in 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutische waarde

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken
Dosis per toediening 10-20 mg/kg
Bronnen NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen Schildklier.nl
Aanvullende opmerkingen Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 130.000,00
Bronnen https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch
Aanvullende opmerkingen Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (ongeveer €130.000).

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.