Expand all sections

Teprotumumab

Extended indication

Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Therapeutic value

Possible added value
Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Teprotumumab
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Other chronic immune diseases
Extended indication

Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease)
Manufacturer

Amgen
Mechanism of action

Immunosuppression
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional remarks 
Amgen heeft Horizon Therapeutics overgenomen.
Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) .

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
ATMP

No
Submission date

February 2024
Expected Registration

July 2025
Orphan drug

No
Registration phase

Registration application pending
Additional remarks 
Primary completion date fase 3 OPTIC study in juni 2019, de extensie studie OPTIC X loopt af in september 2020. Bij de FDA ingediend in 2020.

Therapeutic value

Current treatment options

Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie.
Therapeutic value

Possible added value
Substantiation

Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald.
Frequency of administration

1 times every 3 weeks
Dosage per administration

10-20 mg/kg
References 
NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761; fabrikant
Additional remarks 
De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht van de patiënt en het eerste infuus start met 10mg/kg en 20mg/lg voor infuus twee tot en met acht. 
Teprotumumab komt beschikbaar in een vial van 5mg, wat betekent dat het aantal benodigde vials afhankelijk is van het gewicht van de patiënt.

Expected patient volume per year

References 
Schildklier.nl
Additional remarks 
Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling.

Expected cost per patient per year

Cost

< 130,000.00
References 
https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch (1) fabrikant (2)
Additional remarks 
Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (ongeveer €130.000) (1)

Prijs per vial (500mg) teprotumumab (2)
Amerika: $16,382 
Brazilie: $12,327.88 
Saudi-Arabie: $16,865.30

Nog geen prijs bekend voor Europa.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.