Expand all sections

Tezacaftor / ivacaftor

Symkevi

Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één
Therapeutic value Possible added value
Total cost 5,950,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T.
Proprietary name Symkevi
Manufacturer Vertex
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks In patienten met F508del mutatie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Expected Registration November 2019
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie.
Therapeutic value Possible added value

Expected patient volume per year

Patient volume

30 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Additional remarks Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

Expected cost per patient per year

Cost 170,000.00
Additional remarks Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi.

Potential total cost per year

Total cost

5,950,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No

Other information

There is currently no futher information available.