Tezacaftor / ivacaftor

Stofnaam
Tezacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T.

1. Product

Merknaam
Symkevi
Fabrikant
Vertex
Werkingsmechanisme
Eiwitchaperone
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen
In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juni 2019
Verwachte registratie
Juli 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde aangezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Behandelduur
Gemiddeld levenslang
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Aanvullende opmerkingen
Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
185.000
Bronnen
Fabrikant

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.475.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee
Bronnen
Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.