Vouw alle secties open

Tezacaftor / ivacaftor

Symkevi

Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of pat
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 6.475.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 6 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272‑26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam Symkevi
Fabrikant Vertex
Werkingsmechanisme Eiwitchaperone
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum UMCU, Haga Ziekenhuis, Erasmus MC, Amsterdam UMC, UMC St Radboud, UMCG, MUMC+
Aanvullende opmerkingen In patiënten met F508del mutatie. CFTR modulation.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum December 2019
Verwachte registratie November 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in september 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Orkambi voor de homozygote F508del populatie.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Behandelduur levenslang
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

30 - 40

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar
Aanvullende opmerkingen Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 185.000,00
Bronnen Fabrikant

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.475.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee
Bronnen Fabrikant: "Off label use risk to zero as product use and efficacy is related to CFTR mutation, for which NCFS registry data are exact estimate of prevalence"

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen age extensions: - patients 2-5 yrs - patients 1-2 yrs - patients <1 years of age
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.