Tezacaftor / ivacaftor

Stofnaam
Tezacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.

1. Product

Merknaam
Symkevi
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
In patienten met F508del mutatie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
September 2017
Verwachte registratie
November 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen vergelijkbare behandelopties.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlands Cystic Fibrosis Stichting
Aanvullende opmerkingen
Symkevis is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
170.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

23.800.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.