Tezacaftor / ivacaftor

Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	25.900.000,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Tezacaftor / ivacaftor
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie	Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam	Symkevi
Fabrikant	Vertex
Werkingsmechanisme	Eiwitchaperone
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	In patienten met F508del mutatie.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2017
Verwachte registratie	November 2018
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018. Het Zorginstituut adviseert de minister om Symkevi op basis van gelijke waarde met Orkambi op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na een advies van het Zorginstituut.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen vergelijkbare behandelopties.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Aangezien CF een progressieve ziekte betreft, heeft behandeling op jonge leeftijd extra meerwaarde gezien schade dan (gedeeltelijk) voorkomen kan worden.
Dosis per toediening	100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	140 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Nederlands Cystic Fibrosis Stichting
Aanvullende opmerkingen	Symkevi is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt.

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Nederlands Cystic Fibrosis Stichting

Aanvullende opmerkingen

Symkevi is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	185.000,00
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Voor de inzet van Symkevi homozygote F508 mutaties welke overlappend zijn met de indicatie voor Orkambi zijn er ten tijde van de onderhandeling over Orkambi afspraken gemaakt. Hiervoor loopt dus een financieel arrangement tot en met 31 december 2020. Voor de inzet van Symkevi bij heterozygote patiënten worden aanvullende financiële afspraken gemaakt na het advies van het Zorginstituut.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	25.900.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

25.900.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.