Extended indication Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Therapeutic value No judgement
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Timrepigene emparvovec
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Manufacturer Biogen
Mechanism of action Gene therapy
Route of administration Subretinal
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Gene therapy vector made from adeno-associated virus (AAV) called AAV2-REP1.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
ATMP Yes
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Registration phase Clinical trials
Additional comments Primary completion datum fase 3 studie in november 2020.

Therapeutic value

Current treatment options Op dit moment geen behandeling.
Therapeutic value No judgement
Substantiation De fase1/2 studies lieten zien dat na 24 maanden ruim 90% van de patiënten zijn zicht behield in plaats van de verwachte achteruitgang. Bij patiënten die achteruit gaan kan verbetering worden gezien. De fase 3 studie (STAR) loopt op dit moment nog.
Duration of treatment one-off
References NCT02407678 (REGENERATE); NCT03507686 (GEMINI); NCT03584165 (SOLSTICE); NCT03496012 (STAR)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 136

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References CBS; Nelson LB, Spaeth GL, Nowinski TS, Margot CE, Jackson L.Aniridia. A review. Surv Ophthalmol 1984; 28: 621-4.
Additional comments De prevalentie wordt geschat op 1 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 170 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn er, bij een gelijke distributie, 136 patiënten van 18 jaar of ouder.

Expected cost per patient per year

Additional comments De kosten van deze behandeling zullen mogelijk in dezelfde lijn liggen als die van andere gentherapieën.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsght

Other information

There is currently no futher information available.