Extended indication

Patients with Choroideremia aged 18 years and older

Therapeutic value

No judgement

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Timrepigene emparvovec

Domain

Neurological disorders

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Eye disorders

Extended indication

Patients with Choroideremia aged 18 years and older

Manufacturer

Biogen

Mechanism of action

Gene therapy

Route of administration

Subretinal

Therapeutical formulation

Injection

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Gene therapy vector made from adeno-associated virus (AAV) called AAV2-REP1.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

ATMP

Yes

Submission date

2021

Expected Registration

2022

Registration phase

Clinical trials

Additional comments
Primary completion datum fase 3 studie in november 2020.

Therapeutic value

Current treatment options

Op dit moment geen behandeling.

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

De fase1/2 studies lieten zien dat na 24 maanden ruim 90% van de patiënten zijn zicht behield in plaats van de verwachte achteruitgang. Bij patiënten die achteruit gaan kan verbetering worden gezien. De fase 3 studie (STAR) loopt op dit moment nog.

Duration of treatment

one-off

References
NCT02407678 (REGENERATE); NCT03507686 (GEMINI); NCT03584165 (SOLSTICE); NCT03496012 (STAR)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 136

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
CBS; Nelson LB, Spaeth GL, Nowinski TS, Margot CE, Jackson L.Aniridia. A review. Surv Ophthalmol 1984; 28: 621-4.
Additional comments
De prevalentie wordt geschat op 1 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 170 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn er, bij een gelijke distributie, 136 patiënten van 18 jaar of ouder.

Expected cost per patient per year

Additional comments
De kosten van deze behandeling zullen mogelijk in dezelfde lijn liggen als die van andere gentherapieën.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

No

References
adisinsght

Other information

There is currently no futher information available.