Vouw alle secties open

Timrepigene emparvovec

Uitgebreide indicatie Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Timrepigene emparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie Patients with Choroideremia aged 18 years and older
Fabrikant Biogen
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Subretinaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Gene therapy vector made from adeno-associated virus (AAV) called AAV2-REP1.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in november 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Op dit moment geen behandeling.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase1/2 studies lieten zien dat na 24 maanden ruim 90% van de patiënten zijn zicht behield in plaats van de verwachte achteruitgang. Bij patiënten die achteruit gaan kan verbetering worden gezien. De fase 3 studie (STAR) loopt op dit moment nog.
Behandelduur eenmalig
Bronnen NCT02407678 (REGENERATE); NCT03507686 (GEMINI); NCT03584165 (SOLSTICE); NCT03496012 (STAR)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 136

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen CBS; Nelson LB, Spaeth GL, Nowinski TS, Margot CE, Jackson L.Aniridia. A review. Surv Ophthalmol 1984; 28: 621-4.
Aanvullende opmerkingen De prevalentie wordt geschat op 1 op de 100.000. Dit zou voor Nederland betekenen dat er mogelijk 170 patiënten in aanmerking zullen komen voor deze behandeling. Hiervan zijn er, bij een gelijke distributie, 136 patiënten van 18 jaar of ouder.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen De kosten van deze behandeling zullen mogelijk in dezelfde lijn liggen als die van andere gentherapieën.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.