Tisagenlecleucel-T

Stofnaam
Tisagenlecleucel-T
Domein
Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie
Leukemie
Uitgebreide indicatie
Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).

1. Product

Merknaam
Kymriah
Fabrikant
Novartis
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Behandelduur
Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
1 dosis
Aanvullende opmerkingen
Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

> 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten, inschatting 6. Veld: uiteindelijk veel meer patienten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
380.000 - 400.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Kymriah is in the VS voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Weergegeven kosten zijn omgerekend naar Amerikaanse prijzen omgerekend naar Euro's. Echter, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie. In Amerika is er een pay for performance /outcome-based afspraak gemaakt.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.340.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven