Tisagenlecleucel-T

Stofnaam
Tisagenlecleucel-T
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Leukemie
Uitgebreide indicatie
Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL.

1. Product

Merknaam
Kymriah
Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
CAR-T therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. lopende sluisprocedure voor de indicaties ALL / DLBCL.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Behandelduur
Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
1 dosis
Aanvullende opmerkingen
Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
De fabrikant schat in dat er 6 patiënten vin aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
320.000
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De lijstprijs is €320.000,00. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicaties ALL / DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.