Tisagenlecleucel-T

Stofnaam
Tisagenlecleucel-T
Domein
Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie
Lymfeklierkanker
Uitgebreide indicatie
Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).

1. Product

Merknaam
Kymriah
Fabrikant
Novartis
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
AMC
Aanvullende opmerkingen
CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Alleen in centra die goedgekeurd zijn voor het toedienen van CAR-T cellen en een vergunning hebben van het ministerie van Infrastructuur en Milieu voor deze specifieke vector (op dit moment voor tisagenlecleucel alleen het AMC in Amsterdam).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Allogene stamceltransplantatie (als patiËnt een remissie bereikt); blinatumomab; inotuzumab ozogamycin.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Rapport IKNL: Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) in Nederland, 2014
Behandelduur
Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
3x10^6 cellen/kg
Bronnen
ASCO and EHA 2017 (abstracts); NCT02435849
Aanvullende opmerkingen
Eénmalige infusie van 3x10^6 CTL019 cellen/kg. Bij recidief na eerdere respons kan eventueel een tweede toediening worden gegeven. Het gaat om zwaar voorbehandelde patiënten waarvoor in het algemeen geen goede therapeutische opties meer zijn. De therapie is zeer effectief (hoog percentage complete remissies), waarbij een deel van de patiënten een langdurige complete remissie kan hebben. Een deel van de patiënten krijgt een recidief, bv door verlies van het CD19 antigeen waartegen de CAR T cellen zijn gericht. De behandeling gaat wel gepaard met soms ernstige toxiciteit (cytokine release syndroom, neurotoxiciteit). Mediane behandelduur in de ELIANA trial is nog niet bereikt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

35 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Veld: eind 2017 gaat een studie lopen met een CD19 CAR-T cell van Kite Pharma voor patienten met ALL (kinderen en volwassenen); de verwachting is dat deze studie tot in de tweede helft van 2018 zal lopen en dat daar patienten met deze indicatie in zullen worden geincludeerd. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label en van lopende andere studies met vergelijkbare CAR T cellen. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Inschatting is 70-100 patiënten die in aanmerking komen en 50% marktaandeel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
380.000 - 400.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Kymriah is in the US voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Weergegeven kosten zijn omgerekend naar Amerikaanse prijzen omgerekend naar Euro's. Let op, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.575.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL.
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven