Expand all sections

Tisagenlecleucel-T

Kymriah

Extended indication Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Therapeutic value Possible added value
Total cost 16,575,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Tisagenlecleucel-T
Domain Oncology and Hematology
Main indication Lymphoma
Extended indication Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Proprietary name Kymriah
Manufacturer Novartis
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise AMC
Additional remarks CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Alleen in centra die goedgekeurd zijn voor het toedienen van CAR-T cellen en een vergunning hebben van het ministerie van Infrastructuur en Milieu voor deze specifieke vector (op dit moment voor tisagenlecleucel alleen het AMC in Amsterdam).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date December 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME.

Therapeutic value

Current treatment options Allogene stamceltransplantatie (als patiËnt een remissie bereikt); blinatumomab; inotuzumab ozogamycin.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Rapport IKNL: Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) in Nederland, 2014
Duration of treatment Average 1 day / days
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 3x10^6 cellen/kg
References ASCO and EHA 2017 (abstracts); NCT02435849
Additional remarks Eénmalige infusie van 3x10^6 CTL019 cellen/kg. Bij recidief na eerdere respons kan eventueel een tweede toediening worden gegeven. Het gaat om zwaar voorbehandelde patiënten waarvoor in het algemeen geen goede therapeutische opties meer zijn. De therapie is zeer effectief (hoog percentage complete remissies), waarbij een deel van de patiënten een langdurige complete remissie kan hebben. Een deel van de patiënten krijgt een recidief, bv door verlies van het CD19 antigeen waartegen de CAR T cellen zijn gericht. De behandeling gaat wel gepaard met soms ernstige toxiciteit (cytokine release syndroom, neurotoxiciteit). Mediane behandelduur in de ELIANA trial is nog niet bereikt.

Expected patient volume per year

Patient volume

35 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Fabrikant
Additional remarks Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Veld: eind 2017 gaat een studie lopen met een CD19 CAR-T cell van Kite Pharma voor patienten met ALL (kinderen en volwassenen); de verwachting is dat deze studie tot in de tweede helft van 2018 zal lopen en dat daar patienten met deze indicatie in zullen worden geincludeerd. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label en van lopende andere studies met vergelijkbare CAR T cellen. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Inschatting is 70-100 patiënten die in aanmerking komen en 50% marktaandeel.

Expected cost per patient per year

Cost 380,000.00 - 400,000.00
Additional remarks Meerkosten. Kymriah is in the US voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Weergegeven kosten zijn omgerekend naar Amerikaanse prijzen omgerekend naar Euro's. Let op, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie.

Potential total cost per year

Total cost

16,575,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL.
References Fabrikant
Additional remarks Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

Other information

There is currently no futher information available.