Tisagenlecleucel-T

Stofnaam
Tisagenlecleucel-T
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
Behandeling van volwassen patiënten met een recidief of refractair diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) na twee of meer lijnen systemische therapie.

1. Product

Merknaam
Kymriah
Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
CAR-T therapie
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Alleen in centra die goedgekeurd zijn voor het toedienen van CAR-T cellen en een vergunning hebben van het ministerie van Infrastructuur en Milieu voor deze specifieke vector (op dit moment voor tisagenlecleucel alleen het AMC in Amsterdam).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Accelerated assessment
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Datum indiening
December 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Geregistreerd in augustus 2018. Lopende sluisprocedure voor de indicatie DLBCL. In maart 2019 heeft het Zorginstituut de minister geadviseerd om tisagenlecleucel voor deze indicatie niet op te nemen in het basispakket, omdat het onzeker is of het middel ten minste even effectief is als de standaardbehandeling.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Allogene stamceltransplantatie (als patiënt een remissie bereikt); blinatumomab; inotuzumab ozogamycin.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Rapport IKNL: Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) in Nederland, 2014
Behandelduur
Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
3x10^6 cellen/kg
Bronnen
ASCO and EHA 2017 (abstracts); NCT02435849
Aanvullende opmerkingen
Eénmalige infusie van 3x10^6 CTL019 cellen/kg. Bij recidief na eerdere respons kan eventueel een tweede toediening worden gegeven. Het gaat om zwaar voorbehandelde patiënten waarvoor in het algemeen geen goede therapeutische opties meer zijn. De therapie is zeer effectief (hoog percentage complete remissies), waarbij een deel van de patiënten een langdurige complete remissie kan hebben. Een deel van de patiënten krijgt een recidief, bv door verlies van het CD19 antigeen waartegen de CAR T cellen zijn gericht. De behandeling gaat wel gepaard met soms ernstige toxiciteit (cytokine release syndroom, neurotoxiciteit). Mediane behandelduur in de ELIANA trial is nog niet bereikt.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

70 - 245

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant; expertopinie
Aanvullende opmerkingen
Er zijn ongeveer 500 recidive DLBCL patiënten per jaar in Nederland. 250 patiënten komen in aanmerking voor een transplantatie (ASCT) waarvan 50% de transplantatie haalt. Er blijven dus 125 patiënten over die kandidaat zijn voor CAR-T daarbij komen nog 60 patiënten die niet genezen na een ASCT. Van de 250 patiënten die niet in aanmerking komen voor een ASCT krijgt ongeveer 80% een tweedelijnstherapie Uiteindelijk zal er uit de groep die niet in aanmerking komt voor ASCT ongeveer 25% (60 patiënten) in aanmerking komen voor een behandeling met CAR-T. In totaal komt dit dus neer op 125+60+60 = 245 per jaar. Van dit aantal zullen nog patiënten afvallen vanwege een slecht conditie, te snel beloop van de ziekte, etc. Kymriah zal binnen deze groep patiënten de concurrentie aan moeten gaan met Yescarta. Novartis geeft aan dat ze een patiëntenaantal van 70-100 verwacht.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
320.000
Bronnen
Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel acute lymfatische leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar, ZIN 2019.
Aanvullende opmerkingen
De lijstprijs is €320.000. Lopende sluisprocedure voor de indicaties DLBCL.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

50.400.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Nee

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL.
Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.