Expand all sections

Tisagenlecleucel-T

Kymriah

Extended indication Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT
Therapeutic value Possible added value
Total cost 2,340,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Tisagenlecleucel-T
Domain Oncology and Hematology
Main indication Leukemia
Extended indication Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Proprietary name Kymriah
Manufacturer Novartis
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date December 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME.

Therapeutic value

Current treatment options Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutic value Possible added value
Substantiation SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Duration of treatment Average 1 day / days
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 1 dosis
Additional remarks Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

Expected patient volume per year

Patient volume

> 6

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Fabrikant
Additional remarks Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten, inschatting 6. Veld: uiteindelijk veel meer patienten.

Expected cost per patient per year

Cost 380,000.00 - 400,000.00
Additional remarks Meerkosten. Kymriah is in the VS voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Weergegeven kosten zijn omgerekend naar Amerikaanse prijzen omgerekend naar Euro's. Echter, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie. In Amerika is er een pay for performance /outcome-based afspraak gemaakt.

Potential total cost per year

Total cost

2,340,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
References Fabrikant
Additional remarks Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

Other information

There is currently no futher information available.