Tisagenlecleucel-T

Active substance
Tisagenlecleucel-T
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL.

1. Product

Proprietary name
Kymriah
Manufacturer
Novartis
Mechanism of action
CAR-T therapy
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Accelerated assessment
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
December 2017
Expected Registration
August 2018
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registered and reimbursed
Additional comments
Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. In december 2018 heeft het Zorginstituut het advies uitgebracht om tisagenlecleucel voor de indicatie acute B cel lymfoblastaire leukemie in aanmerking komt voor opname in het basispakket. Het voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk en de behandeling heeft een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de gebruikelijke recidief/refractair behandeling met of zonder allogene stamceltransplantatie.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Duration of treatment
Average 1 day / days
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
1 dosis
Additional comments
Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel Acute Lymfatische Leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar, ZIN 2019.
Additional comments
De fabrikant schat in dat er 6 patiënten in aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden).

5. Expected cost per patient per year

Cost
320,000
References
Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel acute lymfatische leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar, ZIN 2019.
Additional comments
De lijstprijs is €320.000. Er is een financieel arrangement afgesproken voor deze indicatie.

6. Potential total cost per year

Total cost

3,200,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
No

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
References
Fabrikant
Additional comments
Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

9. Other information

There is currently no futher information available.