Extended indication Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire
Therapeutic value Possible added value
Total cost 3,200,000.00
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Tisagenlecleucel-T
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Stem cell transplants
Extended indication Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL.
Proprietary name Kymriah
Manufacturer Novartis
Mechanism of action CAR-T therapy
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Accelerated assessment
Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date December 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. In december 2018 heeft het Zorginstituut het advies uitgebracht om tisagenlecleucel voor de indicatie acute B cel lymfoblastaire leukemie in aanmerking komt voor opname in het basispakket. Het voldoet aan de stand van de wetenschap en praktijk en de behandeling heeft een therapeutische meerwaarde ten opzichte van de gebruikelijke recidief/refractair behandeling met of zonder allogene stamceltransplantatie.

Therapeutic value

Current treatment options Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutic value Possible added value
Substantiation SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Duration of treatment Average 1 day / days
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 1 dosis
Additional remarks Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie; Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel Acute Lymfatische Leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar, ZIN 2019.
Additional remarks De fabrikant schat in dat er 6 patiënten in aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden).

Expected cost per patient per year

Cost 320,000.00
References Fabrikant; Pakketadvies sluisgeneesmiddel tisagenlecleucel (Kymriah®) voor de behandeling van B-cel acute lymfatische leukemie (B-cel ALL) bij kinderen en jongvolwassenen tot 25 jaar, ZIN 2019.
Additional remarks De lijstprijs is €320.000. Er is een financieel arrangement afgesproken voor deze indicatie.

Potential total cost per year

Total cost

3,200,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use No

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
References Fabrikant
Additional remarks Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

Other information

There is currently no futher information available.