Tivanisiran

Stofnaam
Tivanisiran
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie
Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)

1. Product

Fabrikant
Sylentis
Werkingsmechanisme
Antisense oligonucleotide
Toedieningsweg
Oculair
Toedieningsvorm
Oogdruppels
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
fase III studie afgerond in november 2018.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In de fase III trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
1 druppel van 11,25 mg/mL
Bronnen
HELIX, NCT03108664

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen
Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2% - 5% (340.000 - 850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
1.500 - 2.000
Aanvullende opmerkingen
Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€ 1.500 - € 2.000)

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
SPS, clinicaltrials.cov
Aanvullende opmerkingen
Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.