Tivanisiran

Active substance
Tivanisiran
Domain
Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Eye disorders
Extended indication
Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)

1. Product

Manufacturer
Sylentis
Mechanism of action
Small interfering RNA (siRNA)
Route of administration
Ocular
Therapeutical formulation
Eye drops
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
fase 3 studie afgerond in november 2018.

3. Therapeutic value

Current treatment options
cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs.
Therapeutic value
Potential equal value
Substantiation
In de fase 3 trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
1 druppel van 11,25 mg/mL
References
HELIX, NCT03108664

4. Expected patient volume per year

Additional comments
Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2-5% (340.000-850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties.

5. Expected cost per patient per year

Cost
1,500 - 2,000
Additional comments
Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€1.500-€2.000)

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
SPS, clinicaltrials.cov
Additional comments
Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment.

9. Other information

There is currently no futher information available.