Extended indication Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)
Therapeutic value Possible equal value
Registration phase No registration expected

Product

Active substance Tivanisiran
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Eye disorders
Extended indication Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)
Manufacturer Sylentis
Mechanism of action Small interfering RNA (siRNA)
Route of administration Ocular
Therapeutical formulation Eye drops
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Orphan drug No
Registration phase No registration expected
Additional comments De fabrikant heeft de aanvraag voor een handelsvergunning van Xiidra voor de behandeling van droge ogen ingetrokken op 18 juni 2020.

Therapeutic value

Current treatment options cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs.
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation In de fase 3 trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen.
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 1 druppel van 11,25 mg/mL
References HELIX, NCT03108664

Expected patient volume per year

Additional comments Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2%-5% (340.000-850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties.

Expected cost per patient per year

Cost 1,500.00 - 2,000.00
Additional comments Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€1.500-€2.000)

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References SPS, clinicaltrials.cov
Additional comments Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment.

Other information

There is currently no futher information available.