Tivanisiran

Uitgebreide indicatie	Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Tivanisiran
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie	Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED)
Fabrikant	Sylentis
Werkingsmechanisme	Small interfering RNA (siRNA)
Toedieningsweg	Oculair
Toedieningsvorm	Oogdruppels
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant heeft de aanvraag voor een handelsvergunning van Xiidra voor de behandeling van droge ogen ingetrokken op 18 juni 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs.
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de fase 3 trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	1 druppel van 11,25 mg/mL
Bronnen	HELIX, NCT03108664

Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen	Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2%-5% (340.000-850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties.

Aanvullende opmerkingen

Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2%-5% (340.000-850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	1.500,00 - 2.000,00
Aanvullende opmerkingen	Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€1.500-€2.000)

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	SPS, clinicaltrials.cov
Aanvullende opmerkingen	Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.