Tocilizumab

Stofnaam
Tocilizumab
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie
Systemische Sclerose

1. Product

Merknaam
RoActemra
Fabrikant
Roche
Werkingsmechanisme
Interleukineremmer
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Expertise centra voor systemische sclerose.
Aanvullende opmerkingen
Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Datum indiening
Juli 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Teruggetrokken

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Er is momenteel geen effectieve behandeling
Therapeutische waarde

Nog geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Momenteel is een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er is kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In Q3 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
162 mg
Bronnen
NCT01532869

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

200 - 400

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
15.000 - 20.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
€ 155 per 80 mg flacon

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.250.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Off-label indicaties zoals geduid door ZN

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.