Tocilizumab

Active substance
Tocilizumab
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Other chronic immune diseases
Extended indication
Systemische Sclerose

1. Product

Proprietary name
RoActemra
Manufacturer
Roche
Mechanism of action
Interleukin inhibitor
Route of administration
Subcutaneous
Therapeutical formulation
Injection
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Expertise centra voor systemische sclerose.
Additional comments
Monoklonaal antilichaam dat de werking van interleukine 6 blokkeert.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
July 2018
Orphan drug
No
Registration phase
Withdrawn

3. Therapeutic value

Current treatment options
Er is momenteel geen effectieve behandeling
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
Fase II studie heeft de eindpunten niet heeft gehaald maar is wel gepubliceerd (Khanna et al. Lancet. 2016 Jun 25;387(10038):2630-2640). Momenteel is een fase III studie gaande. Waarschijnlijk vanwege de unmet need. Een meer recente studie in ARD (Khanna et al. Ann Rheum Dis. 2018 Feb;77(2):212-220) - een open-label extension studie van het Lancet artikel - is positief maar er is kritiek op de statistiek. Fase III studie is gestart in augustus 2017. In Q3 2018 heeft Roche de ontwikkeling stopgezet. De primaire eindpunten werden niet gehaald en er was een verhoogde kans op infecties.
Frequency of administration
1 times a week
Dosage per administration
162 mg
References
NCT01532869

4. Expected patient volume per year

Patient volume

200 - 400

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional comments
Gebruik wordt mogelijk beperkt tot expertisecentra. In totaal zijn er zijn momenteel 2.500 patiënten in Nederland bekend. De werkgroep verwacht dat er naar schatting 200-400 patiënten in aanmerking zouden komen voor deze behandeling.

5. Expected cost per patient per year

Cost
15,000 - 20,000
References
Medicijnkosten.nl
Additional comments
€ 155 per 80 mg flacon

6. Potential total cost per year

Total cost

5,250,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
Yes
Indications off label use
Off-label indicaties zoals geduid door ZN

8. Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

9. Other information

There is currently no futher information available.