Tofacitinib

Active substance Tofacitinib
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen Indication extension
Main indication Rheumatism
Extended indication Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.

Product

Proprietary name Xeljanz
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date November 2020
Expected Registration November 2021
Registration phase Clinical trials
Additional comments Datum indiening en verwachte registratie op basis van informatie van de fabrikant.

Therapeutic value

Current treatment options bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutic value Potential added value
Substantiation De fase drie studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Duration of treatment Not found

Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References expertopinie;
Additional comments Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

Expected cost per patient per year

References Fabrikant
Additional comments De prijsstelling zal niet vóór Q4 2021 beschikbaar zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Tofacitinib for Inflammatory Eye Disease
References NCT03580343
Additional comments Indicatieuitbreiding voor Uveitis.

Other information

There is currently no futher information available.