Tofacitinib

Werkzame stof
Tofacitinib
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Reuma
Uitgebreide indicatie
Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.

1. Product

Merknaam
Xeljanz
Fabrikant
Pfizer
Werkingsmechanisme
JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
November 2020
Verwachte registratie
November 2021
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Datum indiening en verwachte registratie op basis van informatie van de fabrikant.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De fase drie studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Behandelduur
Niet gevonden

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

300 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expertopinie;
Aanvullende opmerkingen
Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De prijsstelling zal niet vóór Q4 2021 beschikbaar zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Tofacitinib for Inflammatory Eye Disease
Bronnen
NCT03580343
Aanvullende opmerkingen
Indicatieuitbreiding voor Uveitis.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.