Tofacitinib

Active substance
Tofacitinib
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Rheumatism
Extended indication
Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.

1. Product

Proprietary name
Xeljanz
Manufacturer
Pfizer
Mechanism of action
JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
November 2020
Expected Registration
November 2021
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Datum indiening en verwachte registratie op basis van informatie van de fabrikant.

3. Therapeutic value

Current treatment options
bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De fase drie studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Duration of treatment
Not found

4. Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
expertopinie;
Additional comments
Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

5. Expected cost per patient per year

References
Fabrikant
Additional comments
De prijsstelling zal niet vóór Q4 2021 beschikbaar zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Tofacitinib for Inflammatory Eye Disease
References
NCT03580343
Additional comments
Indicatieuitbreiding voor Uveitis.

9. Other information

There is currently no futher information available.