Expand all sections

Tofacitinib

Xeljanz

Extended indication

Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and o

Therapeutic value

Possible added value
Total cost

€ 4,003,600.00
Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Tofacitinib
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Rheumatism
Extended indication

Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.
Proprietary name

Xeljanz
Manufacturer

Pfizer
Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration

Oral
Therapeutical formulation

Tablet
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Additional comments 
Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
Particularity

New therapeutical formulation
Submission date

May 2020
Expected Registration

October 2021
Registration phase

Registration application pending
Additional comments 
De fabrikant verwacht dat de registratie in H2 2021 zal plaatsvinden. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutic value

Current treatment options

bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutic value

Possible added value
Substantiation

De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Duration of treatment

continuous
Frequency of administration

2 times a day
Dosage per administration

5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg
References 
NCT02592434
Additional comments 
2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
expertopinie;
Additional comments 
Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

Expected cost per patient per year

Cost

€ 10,009.00
References 
Fabrikant; Taxe 11/2020
Additional comments 
AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €767,79. Prijs per 5mg tablet = €13,71. 
Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €10.009 (730 tabletten*€13,71) bedragen. 
Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal niet voor de 2e helft van 2021 bekend zijn.

Potential total cost per year

Total cost

€ 4,003,600.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes
Indication extensions

Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties)
References 
fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.