Uitgebreide indicatie

Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and o

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Totale kosten

4.003.600,00

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof

Tofacitinib

Domein

Chronische immuunziekten

Reden van opname

Indicatieuitbreiding

Hoofdindicatie

Reuma

Uitgebreide indicatie

Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.

Merknaam

Xeljanz

Fabrikant

Pfizer

Werkingsmechanisme

JAK tyrosine kinaseremmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Bijzonderheid

Nieuwe toedieningsvorm

Indieningsdatum

Mei 2020

Verwachte registratie

Oktober 2021

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
De fabrikant verwacht dat de registratie in H2 2021 zal plaatsvinden. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.

Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.

Behandelduur

doorlopend

Toedieningsfrequentie

2 maal per dag

Dosis per toediening

5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg

Bronnen
NCT02592434
Aanvullende opmerkingen
2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

300 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
expertopinie;
Aanvullende opmerkingen
Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

10.009,00

Bronnen
Fabrikant; Taxe 11/2020
Aanvullende opmerkingen
AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €767,79. Prijs per 5mg tablet = €13,71. 
Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €10.009 (730 tabletten*€13,71) bedragen. 
Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal niet voor de 2e helft van 2021 bekend zijn.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

4.003.600,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties)

Bronnen
fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.