Extended indication Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and o
Therapeutic value Possible added value
Total cost 3,620,800.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Tofacitinib
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Rheumatism
Extended indication Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older.
Proprietary name Xeljanz
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New therapeutical formulation
Submission date May 2020
Expected Registration October 2021
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional comments De fabrikant verwacht dat de registratie in H2 2021 zal plaatsvinden. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutic value

Current treatment options bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg
References NCT02592434
Additional comments 2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References expertopinie;
Additional comments Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen.

Expected cost per patient per year

Cost 9,052.00
References Fabrikant; Taxe 5/2021
Additional comments AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal niet voor de 2e helft van 2021 bekend zijn.

Potential total cost per year

Total cost

3,620,800.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties)
References fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.