Extended indication

Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rh

Therapeutic value

Possible added value

Total cost

3,620,800.00

Registration phase

Registered and reimbursed

Product

Active substance

Tofacitinib

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Rheumatism

Extended indication

Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate.

Proprietary name

Xeljanz

Manufacturer

Pfizer

Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Particularity

New therapeutical formulation

Submission date

May 2020

Expected Registration

August 2021

Orphan drug

No

Registration phase

Registered and reimbursed

Additional comments
Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutic value

Current treatment options

bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg

References
NCT02592434
Additional comments
2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Expected patient volume per year

Patient volume

300 - 500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
expertopinie;
Additional comments
Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen.

Expected cost per patient per year

Cost

9,052.00

References
Fabrikant; Taxe 5/2021
Additional comments
AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40.  
Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen.  Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal per 1 januari 2022 worden gepubliceerd.

Potential total cost per year

Total cost

3,620,800.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties

References
fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.