Tofacitinib

Uitgebreide indicatie	Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Totale kosten	3.620.800,00
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Tofacitinib
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Reuma
Uitgebreide indicatie	Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate.
Merknaam	Xeljanz
Fabrikant	Pfizer
Werkingsmechanisme	JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum	Mei 2020
Verwachte registratie	Augustus 2021
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	2 maal per dag
Dosis per toediening	5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg
Bronnen	NCT02592434
Aanvullende opmerkingen	2 formuleringen: 5mg tablet en drank

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	300 - 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	expertopinie;
Aanvullende opmerkingen	Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen.

Patiëntvolume

300 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

expertopinie;

Aanvullende opmerkingen

Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	9.052,00
Bronnen	Fabrikant; Taxe 5/2021
Aanvullende opmerkingen	AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal per 1 januari 2022 worden gepubliceerd.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.620.800,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.620.800,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties
Bronnen	fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.