Tofacitinib

Chronische immuunziekten

Indicatieuitbreiding

Reuma

Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate.

Xeljanz

Pfizer

JAK tyrosine kinaseremmer

Oraal

Tablet

Intramuraal (MSZ)

Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank.

Centraal (EMA)

Normaal traject

Nieuwe toedieningsvorm

Mei 2020

Augustus 2021

Nee

Geregistreerd en vergoed

Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm.

bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab.

Mogelijk meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis.

doorlopend

2 maal per dag

5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg

NCT02592434

2 formuleringen: 5mg tablet en drank

300 - 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

expertopinie;

Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen.

€ 9.052,00

Fabrikant; Taxe 5/2021

AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40.  
Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen.  Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal per 1 januari 2022 worden gepubliceerd.

€ 3.620.800,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Ja

Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties

fabrikant

Er is op dit moment geen overige informatie.