Tolebrutinib

Tolebrutinib

Neurological disorders

New medicine (specialité)

Multiple sclerosis

Relapsing forms of MS (RMS) and non-relapsing secondary progressive MS (nrSPMS)

Sanofi

Sanofi

Other, see general comments

Oral

Tablet

Extramural (GVS)

Tolebrutinib is an investigational brain-penetrant and bioactive Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor that achieves CSF concentrations predicted to modulate B lymphocytes and microglial cells.

Centralised (EMA)

Normal trajectory

No

2025

2026

No

Clinical trials

Ongoing phase 3 clinical trials: NCT04964791 + NCT04410991; NCT04411641; Registration expected in the first half of 2026.

Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide

No estimate possible yet

Er is een groep van 5 btk-remmers in ontwikkeling waarvan er twee in fase 3 zijn en vergeleken met teriflinumide komt geen voordeel uit voor tolebrutinib uit. Voor patiënten met secundair progressieve MS zonder relapses wordt er wel een duidelijk verschil gezien in voordeel van btk-remmers. Voor deze patiënten is er nu geen behandeling. Er is waarschijnlijk geen meerwaarde voor de MS relapsing remitting groep.

https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-04-23-05-00-00-2020541
https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2021/2021-10-13-07-00-00-2313117

1: Multiple sclerose (MS). Hersenstichting. 2024. 2: Expertopinie

36.200 patiënten waren er in 2021 bekend met multiple sclerose (1). De verwachting is dat het medicament een rol kan gaan spelen bij niet actieve secundair progressieve MS met EDSS 3 tot 6,5 (waarvoor geen siponimod). Vooralsnog is de inschatting dat er maximaal 2.000 patiënten in aanmerking zullen komen (2).

There is currently nothing known about the expected cost.

There is currently nothing known about the possible total cost.

No

Yes

PPMS

Currently in phase 3 clinical trial: NCT04458051

There is currently no futher information available.