Tominersen

Extended indication	Huntington's disease
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Tominersen
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Neurological disorders other
Extended indication	Huntington's disease
Manufacturer	Ionis
Route of administration	Intrathecal
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	2023
Expected Registration	2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Er is momenteel geen genezende behandeling, alleen de symptomen kunnen worden bestreden.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Het is nog de vraag of dit geneesmiddel geregistreerd zal worden. In de klinische studies ging de behandelgroep sneller achteruit dan de placebogroep. Het probleem was met name dat de groep met een frequentere dosis meer klachten kreeg. Hierdoor is de studie in 2021 stopgezet. Onderzoek wordt nu weer doorgezet met een lagere dosering.
Frequency of administration	1 times every 8 weeks
References	NCT03842969; NCT03761849

Expected patient volume per year

Patient volume	< 1,700 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NHG (1);
Additional remarks	In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn.

Patient volume

< 1,700

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NHG (1);

Additional remarks

In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No

Other information

There is currently no futher information available.