TransCon Growth Hormone

Stofnaam
TransCon Growth Hormone
Reden van opname in Horizonscan
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
Short Stature / Growth Hormone Deficiency in children

1. Product

Fabrikant
Ascendis
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant: Ascendis Pharma A/S. Somatotropin receptor agonists.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
somatropine
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Somapacitan zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Bronnen
NCT03305016, NCT03344458, NCT02781727
Aanvullende opmerkingen
Starting dose of 0.24 mg/kg/week

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Gezondheidsplein; CBS
Aanvullende opmerkingen
Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
AdisInsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.